打破臨床試驗(yàn)限速瓶頸 加速藥研發(fā)上市

添加日期：2017年10月28日 閱讀：1444

創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)管理的目標(biāo)是以*大限度優(yōu)先滿足患者治療需求為導(dǎo)向，保證受試者在臨床試驗(yàn)過程中的安全和權(quán)利，并確保申請人在臨床試驗(yàn)過程中獲得可靠、完整的藥品安全性、有效性、治療可控性的數(shù)據(jù)，以供監(jiān)管機(jī)構(gòu)審評(píng)或評(píng)價(jià)�！蛾P(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)以滿足公眾臨床需要為導(dǎo)向，突破性改革臨床試驗(yàn)審評(píng)程序和機(jī)制，打破臨床試驗(yàn)開展的限速瓶頸，擴(kuò)大臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資源，加速藥物研發(fā)上市進(jìn)程。此次改革關(guān)注臨床試驗(yàn)簡化許可、提高倫理審查效率、努力實(shí)現(xiàn)國際同步、嚴(yán)處數(shù)據(jù)造假等問題，核心是加快臨床試驗(yàn)進(jìn)程。



簡化行政許可

長期以來，我國藥物臨床試驗(yàn)存在諸多限速環(huán)節(jié)，包括：審批時(shí)間較長，審批與倫理審查、人類遺傳資源備案順序進(jìn)行，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資源短缺造成排隊(duì)**，境內(nèi)開展臨床試驗(yàn)晚于境外等。對(duì)此，《意見》提出了明確的解決路徑：

第*，取消臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)證，改為備案管理。《意見》放寬臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)，實(shí)行登記備案管理，引入第三方評(píng)估認(rèn)證，有助于擴(kuò)展臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資源。

未來藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)將多元化發(fā)展，開展臨床試驗(yàn)不再是少數(shù)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的專屬權(quán)利。在鼓勵(lì)社會(huì)力量設(shè)立臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的引導(dǎo)下，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、第三方機(jī)構(gòu)將迎來發(fā)展機(jī)遇期。

第二，臨床試驗(yàn)審批改為默示許可�！兑庖姟吩O(shè)立默示許可制度，促使審評(píng)機(jī)構(gòu)嚴(yán)格遵行程序規(guī)則，在法定期限內(nèi)認(rèn)真履行職責(zé)，避免臨床試驗(yàn)審評(píng)**，提高資源配置效率，更好地為申請人服務(wù)。

臨床試驗(yàn)的本質(zhì)特征在于“試”，藥品不進(jìn)行人體試驗(yàn)，無法判斷其是否安全、有效，新藥在人體進(jìn)行試驗(yàn)本身具有風(fēng)險(xiǎn)，因此，必須建立臨床試驗(yàn)動(dòng)態(tài)風(fēng)險(xiǎn)控制機(jī)制。臨床試驗(yàn)審批改為默示許可后，輔以暫停、中止、恢復(fù)、終止等動(dòng)態(tài)調(diào)整措施，可使臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)得以有效控制。

《意見》中對(duì)臨床試驗(yàn)樣品提交和檢驗(yàn)的改革措施體現(xiàn)了簡政放權(quán)原則，允許申請人自行或委托檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)對(duì)臨床試驗(yàn)樣品出具檢驗(yàn)報(bào)告，樣品質(zhì)量、檢驗(yàn)結(jié)果真實(shí)性由申請人承擔(dān)責(zé)任。此舉將簡化臨床試驗(yàn)申請受理后的樣本核實(shí)和檢驗(yàn)時(shí)間，提高效率。

臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格備案和臨床試驗(yàn)?zāi)�示許可兩項(xiàng)許可事項(xiàng)的改變均突破了現(xiàn)行《藥品管理法》的規(guī)定。10月23日，國家總局辦公廳公開征求《〈中華人民共和國藥品管理法〉修正案(草案征求意見稿)》意見，其中，已將臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)證改為備案，并將臨床試驗(yàn)改為默示許可。

提高倫理審查效率

從監(jiān)管角度來看，保證受試者在臨床試驗(yàn)過程中的安全和權(quán)利是第*要?jiǎng)?wù)，《意見》改變以往重審批、輕倫理的問題，把倫理審查關(guān)口提前至臨床試驗(yàn)申請之前，突出受試者安全和權(quán)利保護(hù)的第*要?jiǎng)?wù)。

同時(shí)，《意見》提出臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)應(yīng)成立倫理委員會(huì)，并鼓勵(lì)設(shè)立區(qū)域倫理委員會(huì)，引入多中心臨床試驗(yàn)組長單位倫理審查，整合資源建立統(tǒng)一倫理審查平臺(tái)，逐步推進(jìn)倫理審查互認(rèn)，以提高倫理審查效率，避免多中心試驗(yàn)重復(fù)性倫理審查問題。

接受境外數(shù)據(jù)

《意見》提出，在境外多中心取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，符合中國藥品醫(yī)療器械注冊相關(guān)要求的，可用于在中國申報(bào)注冊申請。該項(xiàng)措施可使在我國開展新藥臨床試驗(yàn)的時(shí)間提前，推動(dòng)我國臨床試驗(yàn)融入全球臨床試驗(yàn)監(jiān)管的大環(huán)境中，努力實(shí)現(xiàn)境內(nèi)外臨床試驗(yàn)同步。此外，此舉將更加有利于境內(nèi)外臨床試驗(yàn)管理標(biāo)準(zhǔn)趨于一致，未來，境外數(shù)據(jù)可接受性要求必將明確。

嚴(yán)懲數(shù)據(jù)造假行為

《意見》要求嚴(yán)厲查處臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)造假行為，明確臨床試驗(yàn)委托協(xié)議簽署人和臨床試驗(yàn)研究者是臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的第*責(zé)任人，體現(xiàn)“責(zé)任到人”的原則。《意見》改變以往僅針對(duì)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的管理模式，建立起基于風(fēng)險(xiǎn)和審評(píng)需要的檢查模式，檢查結(jié)果與臨床試驗(yàn)審評(píng)結(jié)果相關(guān)聯(lián)，未通過檢查的，相關(guān)數(shù)據(jù)不予接受，可能造成的損失自然由申請人承擔(dān)。

可以預(yù)見，未來將形成申請人誠信自律機(jī)制。違法成本在違規(guī)行為被發(fā)現(xiàn)后才能體現(xiàn)出來，如果數(shù)據(jù)不被接受，前期研發(fā)投入將全部損失，因此，申請人風(fēng)險(xiǎn)意識(shí)增強(qiáng)，在選擇臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、合同研究組織、研究者時(shí)將更加慎重。

臨床試驗(yàn)是藥品上市的關(guān)鍵步驟，可能成功，也可能失敗，而容錯(cuò)機(jī)制是鼓勵(lì)創(chuàng)新的必備條件，政策需要找到提高臨床試驗(yàn)效率與保護(hù)受試者安全和權(quán)益的平衡點(diǎn)，在簡化行政許可的同時(shí)，加強(qiáng)臨床試驗(yàn)動(dòng)態(tài)風(fēng)險(xiǎn)控制，通過建立機(jī)構(gòu)資質(zhì)備案、倫理委員會(huì)登記備案、關(guān)鍵責(zé)任人登記和資格退出機(jī)制、嚴(yán)懲數(shù)據(jù)造假行為等措施，加強(qiáng)全鏈條監(jiān)管，多角度提高臨床試驗(yàn)違法成本，提高臨床試驗(yàn)管理水平，使患者和公眾獲益。

責(zé)任編輯：成浩    www.4077222.com    2017-10-28 9:01:44

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