兒童罕見(jiàn)病新藥的研發(fā)該如何提速？

添加日期：2017年12月11日 閱讀：1550

和所有的新藥研究一樣，兒科罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)需要對(duì)比控制組和治療組的患者，從而發(fā)現(xiàn)新藥的療效。而控制組的患者接受的是沒(méi)有藥物活性的安慰劑。FDA以治療戈謝病的研究為例，來(lái)證明這個(gè)多部門(mén)，多方參與的臨床試驗(yàn)可以幫助兒童罕見(jiàn)病的新藥研發(fā)。



根據(jù)這個(gè)長(zhǎng)達(dá)14頁(yè)的指導(dǎo)性草案，兒科罕見(jiàn)病新藥研究可能面臨減免一些臨床研究的需要。

這個(gè)草案的中心，是如何減少需要服用安慰劑的患者的數(shù)量。

和所有的新藥研究一樣，兒科罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)需要對(duì)比控制組和治療組的患者，從而發(fā)現(xiàn)新藥的療效。而控制組的患者接受的是沒(méi)有藥物活性的安慰劑。

指南草案“可以消除對(duì)某些臨床研究的需求。并且當(dāng)需要兒童臨床研究時(shí)，可以減少接受安慰劑的兒童數(shù)量，接受可能有用的藥物”。 FDA藥物評(píng)估和研究中心(CDER)的主任Janet Woodcock表示說(shuō)。

Woodcock主任大名鼎鼎，曾經(jīng)因力挽狂瀾，不顧**委員會(huì)的反對(duì)，主張批準(zhǔn)了第*個(gè)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的治療藥，Sarapta公司的Eteplirsen而出名。

為了達(dá)到這個(gè)目的，需要多公司參與，F(xiàn)DA表示。而目前的現(xiàn)狀是，公司各自管理自己的新藥研發(fā)，部門(mén)之間缺乏協(xié)調(diào)，因此，監(jiān)管機(jī)構(gòu)的指導(dǎo)就顯得非常重要。

與單獨(dú)的對(duì)照試驗(yàn)相比，這種多公司，多臂的臨床試驗(yàn)可以減少入組兒童的總?cè)藬?shù)，因?yàn)榭梢允褂靡粋�(gè)對(duì)照組就可以評(píng)估多個(gè)藥物的作用， FDA指出。

FDA以治療戈謝病的研究為例，來(lái)證明這個(gè)多部門(mén)，多方參與的臨床試驗(yàn)可以幫助兒童罕見(jiàn)病的新藥研發(fā)。

目前，戈謝病的臨床研究極少有兩歲以下的兒童參與。此外，目前也沒(méi)有研究戈謝病對(duì)身體發(fā)育，心肺功能以及骨骼的影響。

全球參與

此外，“鑒于罕見(jiàn)疾病藥物開(kāi)發(fā)往往需要全球參與， FDA和其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間存在潛在需求的差異，建議臨床試驗(yàn)的申辦者在啟動(dòng)試驗(yàn)之前咨詢(xún)適當(dāng)?shù)墓芾頇C(jī)構(gòu)。”FDA表示。

盡管草案中的一般原則“應(yīng)該只被視為一個(gè)提案”，F(xiàn)DA說(shuō)，“提案的基本原則可能會(huì)擴(kuò)展到罕見(jiàn)疾病藥物開(kāi)發(fā)的其他領(lǐng)域�！�

FDA還鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)者就所選擇的臨床評(píng)估結(jié)果(COA：clinical outcome assessment)與FDA進(jìn)行討論，并鼓勵(lì)相關(guān)利益相關(guān)者(包括患者)的參與。

該指南還涉及長(zhǎng)期隨訪(fǎng)，成人研究的數(shù)據(jù)外推以展示療效，優(yōu)化研究設(shè)計(jì)和給藥原理，以及制定多部門(mén)，多公司藥物開(kāi)發(fā)計(jì)劃的策略。

盡管對(duì)研發(fā)企業(yè)來(lái)說(shuō)，可能會(huì)有挑戰(zhàn)，但是，短期的痛可能帶來(lái)長(zhǎng)期的開(kāi)發(fā)多種藥物的可能性和益處，F(xiàn)DA指出。

“其中包括對(duì)主要入選標(biāo)準(zhǔn)，相關(guān)年齡組，建議有效性終點(diǎn)和研究期限的描述，雖然這樣的計(jì)劃可能非常具有挑戰(zhàn)性，但戰(zhàn)略計(jì)劃的目標(biāo)不僅僅是促進(jìn)單個(gè)新藥的開(kāi)發(fā)，可以長(zhǎng)期解決罕見(jiàn)疾病開(kāi)發(fā)多種藥物產(chǎn)品的可行性，”草案說(shuō)。

這個(gè)指南草案*初是FDA與歐洲藥品管理局(EMA)之間的戰(zhàn)略合作開(kāi)發(fā)的。

責(zé)任編輯：芳芳    www.4077222.com    2017-12-11 9:08:58

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