添加日期:2018年1月23日 閱讀:1466
基因治療領域的創(chuàng)新公司一個個被收,原因可能不像看上去那樣簡單。
新年伊始,基因治療領域交易頻頻,讓人目不暇接。
新基公司(Celgene)“放血”,90億美元收購巨諾,從此,這個血液腫瘤治療領域的巨頭也有了基因治療新藥,JCR17.
去年,先有吉利德大手筆,119億美元收了風箏(Kite Pharma),讓這個以肝炎病毒治療為主的藥企也一夜轉身,成為基因治療領域的**者。
一個個藥企紛紛跳入基因治療領域,可以理解。因為,基因治療代表了個性化治療的*新趨勢,潛力讓人垂涎。
但是,其中的風險也不可小視。
以巨諾為例,其主打嵌合原抗體T細胞(CAR-T)新藥JCAR15,在臨床階段曾經遭受一個重大打擊。
2016年,兩個病人在接受了巨諾的實驗治療后出現嚴重反應,患腦水腫后死亡。 這也是公司在重新開啟了這個實驗性治療方法后再次發(fā)生的致命性副作用。
這個打擊不得不迫使巨諾暫停了臨床試驗。
目前,巨諾的重點是針對CD19的CAR T細胞產品候選物,JCAR17,目前在進行治療急性髓性白血病(AML)的二期臨床試驗。
基因療法的副作用不可小看。除了腦水腫之外,患者還可能形成稱為“細胞因子釋放綜合征”的病癥,其中T細胞分泌大量的化學物質,導致嚴重的發(fā)燒,惡心,呼吸困難,低血壓和器官腫脹。 癌癥越惡化,細胞因子的病癥越嚴重。
即使巨諾的這個基因療法JCAR17,治療反復性以及難以治療ALL(急性淋巴白血病)的數據繼續(xù)表現不錯,在市場上的表現可能也不如預期。
這是因為,諾華和風箏已經有產品獲批上市,而巨諾還在等待批準,即使順利上市,屆時也會面臨競爭壓力。
藍鳥獨自飛多久?
而另一家基因療法開發(fā)公司藍鳥(Bluebird Bio),則在這次收購風口中獨自高飛,其中的原因何在?
表明看上去,藍鳥公司失去了一個潛在的收購方,藍鳥公司也在積極開發(fā)自己的CAR-T產品,BB2121。
藍鳥的這個CAR-T也不一樣,主要結合BCMA,用于反復性/難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療,處于臨床一期。
藍鳥目前的合作伙伴,正是多發(fā)性骨髓瘤的治療的巨頭,新基。
(藍鳥公司收到巨諾收購的刺激,單日上升10%)
但是,相比巨諾的單一押寶基因療法,藍鳥的研發(fā)更加多元化。藍鳥的第*個研發(fā)方向是基于造血干細胞的嚴重遺傳病的療法。
在此方面,藍鳥的單劑量基因療法Lenti-D治療腎上腺腦白質營養(yǎng)不良(cALD)的患者, 經過兩年的隨訪,17人中有15例患者的病情得以穩(wěn)定。
看著并肩齊飛的伙伴一個個被收入懷中,而自己仍在獨自飛,藍鳥的心情一定有些異樣。不管還能獨自飛多久,藍鳥的多元化可能只能會帶來增值吧。
文章來源:健點子ihealth
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【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷!臼褂梅椒ā客庥谩⒈酒愤m量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。
【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷。【使用方法】外用。將本品適量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。